Μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής του FDA υπέβαλλε την παραίτησή του επειδή εγκρίθηκε το φάρμακο για το Αλτσχάιμερ

Παραιτήθηκε ένα μέλος της συμβουλευτικής επιτροπής του Οργανισμού Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ, εις ένδειξη διαμαρτυρίας για την έγκριση του νέου φαρμάκου aducanumab (αντουκανουμάμπη) έναντι της νόσου Αλτσχάιμερ.

Ο FDA ενέκρινε το μονοκλωνικό αντίσωμα παρά τις αντιρρήσεις που είχε διατυπώσει η συμβουλευτική Επιτροπή της για Φάρμακα του Περιφερικού και Κεντρικού Νευρικού Συστήματος.

Ο Δρ Ντέιβιντ Κνοπμαν, Νευρολόγος της Κλινικής Mayo και μέλος της επιτροπής παραιτήθηκε χθες Τετάρτη από την επιτροπή διαμαρτυρόμενος για την απόφαση του FDA. «Παραιτήθηκα διότι αν ποτέ μου ζητούσαν να συμμετάσχω σε κάποια μελλοντική συνεδρίαση δεν θα ήθελα να μου συμπεριφερθούν με την έλλειψη σεβασμού που έδειξαν στη συμβουλευτική επιτροπή που εξέτασε το aducanumab», αναφέρει σε email του.

Και συμπληρώνει ότι «παρότι διαφωνώ με την απόφαση έγκρισης του aducanumab, εμείς στο πεδίο της κλινικής φροντίδας και έρευνας θα πρέπει να μάθουμε προσαρμοζόμαστε στις νέες συνθήκες».

Αξίζει να σημειωθεί ότι η Washington Post ανέφερε πρώτη ότι ο Δρ. Κνοπμαν υπέβαλε την παραίτησή του. Ενώ ένα δεύτερο μέλος της ίδιας επιτροπής, ο Δρ. Τζοελ Περλμουτερ σύμφωνα με την STAT News φέρεται επίσης να έχει παραιτηθεί.

Οι σύμβουλοι του FDA υποστηρίζουν ότι δεν ήταν επαρκή τα στοιχεία για την έγκριση του φαρμάκου. Οι αρχικές κλινικές δοκιμές του σκευάσματος, που προορίζεται για άτομα στα πολύ πρώιμα στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ -ουσιαστικά πριν την εκδήλωση της-, έδειξαν ότι δεν ήταν καθόλου επιβοηθητικό. Αλλά η Biogen ανέλυσε εκ νέου τα δεδομένα και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι υπάρχουν ενδείξεις ότι μπορεί να είναι επιβοηθητικό για κάποιους ασθενείς.

Οι κλινικές δοκιμές του aducanumab είχαν διακοπεί το 2019 επειδή δεν είχε διαπιστωθεί όφελος. Αλλά όταν χορηγήθηκαν υψηλότερες δόσεις στους ασθενείς παρατηρήθηκε επιβράδυνση της νοητική έκπτωσης.

Τον Νοέμβριο του 2020 η Επιτροπή της για Φάρμακα του Περιφερικού και Κεντρικού Νευρικού Συστήματος του FDA είχε εξετάσει τον φάκελο του σκευάσματος και είχε αποφανθεί επί της αποτελεσματικότητάς του. Η ετυμηγορία ήταν όχι, ότι δηλαδή το φάρμακο δεν βοηθούσε τους ασθενείς ενώ δεν είχε δώσει καταληκτική απάντηση στο αν επιδρούσε στον εγκέφαλο ή όχι.

Αν και ο FDA δεν είναι υποχρεωμένος να δέχεται τις αποφάσεις των συμβουλευτικών επιτροπών του, συνήθως συντάσσεται με αυτές. Έτσι τώρα η απόφαση του να εγκρίνει το πρώτο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ μετά από 17 χρόνια, μοιάζει ασυνήθιστη και αντιφατική.

Οι υποστηρικτές της έγκριση του φαρμάκου εξηγούν υπάρχει απελπιστική ανάγκη για φάρμακα για τη συγκεκριμένη νευροεκφυλιστική ασθένεια και οι πολέμιοι της ότι το φάρμακο – με τιμή 56.000 δολάρια ετησίως – θα αποφέρει δισεκατομμύρια στην Biogen, παρότι αποτυγχάνει να βοηθήσει τους ασθενείς.

Το μονοκλωνικό αντίσωμα aducanumab έχει σχεδιαστεί να διαλύει τις πλάκες που σχηματίζει η πρωτεΐνη β-αμυλοειδές στον εγκέφαλο των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ. Οι πλάκες αυτές είναι ένα από τα χαρακτηριστικά της πάθησης, για την οποία η επιστήμη δεν έχει ακόμη καταλήξει στο τι είναι αυτό που την πυροδοτεί.

Βάσει της απόφασης του FDA το aducanumab (που χορηγείται ανά τέσσερις μήνες με έγχυση) μπορεί να μειώσει τις πλάκες β-αμυλοειδούς στον εγκέφαλο, γεγονός που μπορεί να είναι επιβοηθητικό για κάποιους ασθενείς με ήπια γνωστική εξασθένηση, δηλαδή απώλεια μνήμης και σκέψης που προοδευτικά εξελίσσεται σε άνοια.