Διεθνής ομάδα επιστημόνων σχεδιάζει θεραπεία που «διορθώνει» τα γενετικά «σφάλματα» που προκαλούν καρδιοπάθειες

Διεθνής ομάδα επιστημόνων σχεδιάζει γενετική θεραπεία που μπορεί να σώσει χιλιάδες ζωές. Η θεραπεία θα «διορθώνει» ή θα αδρανοποιεί τα γενετικά «σφάλματα» που ευθύνονται για τις συγγενείς καρδιοπάθειες.

Ένα πρωτοποριακό εμβόλιο, το οποίο θα θεραπεύει κληρονομικές καρδιοπάθειες που προκαλούν αιφνίδιο θάνατο, μπορεί να είναι έτοιμο μέσα σε μία πενταετία, ανακοίνωσαν επιστήμονες από τη Βρετανία.

Το εμβόλιο αναπτύσσουν σε συνεργασία με συναδέλφους τους από τις ΗΠΑ και τη Σιγκαπούρη. Προορίζεται για τη θεραπεία των κληρονομικών καρδιομυοπαθειών και βασίζεται στην τροποποίηση του DNA. Το εμβόλιο θα «διορθώνει» ή θα αδρανοποιεί τα ελαττωματικά γονίδια που ευθύνονται για τις συγγενείς καρδιοπάθειες.

Η επιστημονική ομάδα έλαβε από το Βρετανικό Ίδρυμα Καρδιάς (BHF) χρηματοδότηση ύψους 30 εκατομμυρίων λιρών Αγγλίας για να συνεχίσει την έρευνά της.

Οι επιστήμονες ελπίζουν ότι μέσα στα επόμενα χρόνια θα μπορούν να κάνουν στους ασθενείς μία έγχυση, που θα εμποδίζει τις συγγενείς καρδιοπάθειες να εκδηλωθούν.

Όπως αναφέρει το Sky News, οι παθήσεις αυτές είναι ποικίλες και προκαλούν διαφορετικές βλάβες στην καρδιά. Το κοινό γνώρισμά τους όμως είναι πως μπορεί να προκαλέσουν:

• Αιφνίδιο καρδιακό θάνατο ή
• Προοδευτικά εξελισσόμενη καρδιακή ανεπάρκεια

Υπολογίζεται ότι κάθε εβδομάδα 12 νέοι άνθρωποι (ηλικίες κάτω των 35 ετών) πεθαίνουν στη Βρετανία από αδιάγνωστες καρδιοπάθειες. Σε πολλές περιπτώσεις τα προβλήματα αυτά είναι κληρονομικές νόσοι του καρδιακού μυός, δηλαδή συγγενείς καρδιομυοπάθειες.

Όσοι φέρουν τα ελαττωματικά γονίδια που τις προκαλούν έχουν 50% πιθανότητες να τα μεταδώσουν στα παιδιά τους. Σε πολλές περιπτώσεις αρκετά μέλη των ίδιων οικογενειών αναπτύσσουν καρδιακή ανεπάρκεια, χρειάζονται μεταμόσχευση καρδιάς ή πεθαίνουν αιφνιδίως σε νεαρή ηλικία.

1 άνθρωπος στους 250

«Οι καρδιομυοπάθειες είναι αρκετά συχνές, προσβάλλοντας 1 άνθρωπο ανά 250», δήλωσε ο επικεφαλής του προγράμματος CureHeart Dr. Hugh Watkins, καθηγητής Καρδιαγγειακής Ιατρικής στο Πανεπιστήμιο της Οξφόρδης. «Υπάρχουν 1-2 περιστατικά σε κάθε σχολείο, αρκετά περισσότερα σε κάθε γενικό ιατρείο, αλλά η σοβαρότητά τους παρουσιάζει διακύμανση».

Όπως εξήγησε, τη νέα θεραπεία δεν θα χρειάζονται όλοι όσοι έχουν κληρονομικές καρδιοπάθειες. Ωστόσο «θα ωφεληθεί σημαντικός αριθμός των ασθενών», πρόσθεσε.

«Είναι μία ευκαιρία που συναντάς μία φορά σε κάθε γενιά», τόνισε. «Θα δοθεί η δυνατότητα σε χιλιάδες οικογένειες να απαλλαγούν από την συνεχή αγωνία του αιφνιδίου καρδιακού θανάτου, της καρδιακής ανεπάρκειας και ίσως της μεταμόσχευσης καρδιάς.

»Μετά από 30 χρόνια έρευνας έχουμε εντοπίσει πολλά από τα υπαίτια γονίδια και συγκεκριμένα γενετικά σφάλματα που προκαλούν τις συγγενείς καρδιοπάθειες. Έχουμε επίσης εντοπίσει τον τρόπο δράσης τους. Πιστεύω ότι σύντομα θα έχουμε έτοιμη την γενετική θεραπεία μας. Μέσα στην προσεχή πενταετία θα είναι έτοιμη για να αρχίσει να δοκιμάζεται σε ανθρώπους».