Αλτσχάιμερ: Υποψήφιο φάρμακο απέτυχε στην κλινική δοκιμή του

Το crenezumab, ένα ακόμη υποψήφιο φάρμακο για τη νόσο Αλτσχάιμερ, σχεδιασμένο για να επιβραδύνει ή να αποτρέπει τα συμπτώματά της, απογοήτευσε σε μια νέα κλινική δοκιμή του, καθώς δεν εμφάνισε κάποιο γνωστικό όφελος για τους ασθενείς με υψηλό κίνδυνο λόγω γενετικού υποβάθρου. Ήταν άλλη μια αποτυχία στον μακρύ κατάλογο των υποψήφιων φαρμάκων που διέψευσαν τελικά τις αρχικά καλλιεργημένες προσδοκίες γι’ αυτά.

Τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης φάσης 2 έδειξαν ότι το φάρμακο, ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που παράγεται από τη Genentech του Ομίλου Roche και εξουδετερώνει τα νευροτοξικά ολιγομερή (μια μορφή του βήτα αμυλοειδούς), δεν ήταν καλύτερο στην πράξη από το εικονικό φάρμακο (πλασίμπο) που χορηγήθηκε στην ομάδα ελέγχου για λόγους σύγκρισης, καθώς απέτυχε να βελτιώσει τη γνωστική ικανότητα ή την μνήμη σε ανθρώπους με γενετική μετάλλαξη που τους θέτει σε κίνδυνο για πρόωρα συμπτώματα Αλτσχάιμερ.

Η δεκαετής κλινική δοκιμή αφορούσε για πρώτη φορά ανθρώπους με γενετικούς παράγοντες υψηλού κινδύνου για τη νόσο, οι οποίοι όμως ακόμη δεν είχαν συμπτώματά της. Πραγματοποιήθηκε στην Κολομβία σε 169 άτομα με την «ένοχη» μετάλλαξη, η οποία ουσιαστικά «εγγυάται» ότι ο άνθρωπος θα εμφανίσει Αλτσχάιμερ ήδη από τη μέση ηλικία, ενώ αρκετοί πεθαίνουν μεταξύ 60-70 ετών. Οι ερευνητές έλπιζαν ότι η έγκαιρη παρέμβαση με το φάρμακο χρόνια προτού εκδηλωθούν τα πρώτα συμπτώματα, θα απέτρεπε την εμφάνισή της.

«Απογοητευτήκαμε επειδή το crenezumab δεν έδειξε σημαντικό κλινικό όφελος», δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής δρ Έρικ Ράιμαν του Ινστιτούτου Αλτσχάιμερ Banner στην Αριζόνα, σύμφωνα με τους «Τάιμς της Νέας Υόρκης».

Πρόκειται για ένα ακόμη απογοητευτικό αποτέλεσμα για την κατηγορία φαρμάκων που στοχεύουν στην πρωτεΐνη-κλειδί βήτα αμυλοειδές, η οποία σχηματίζει κολλώδεις πλάκες στον εγκέφαλο των ασθενών με Αλτσχάιμερ. Διάφορα φάρμακα έχουν δοκιμαστεί κατά του αμυλοειδούς σε ασθενείς σε διάφορα στάδια της νόσου, αλλά όλα έχουν απογοητεύσει. Ήδη το 2019 η Roche είχε σταματήσει δύο προηγούμενες κλινικές δοκιμές του ίδιου φαρμάκου, του crenezumab, σε μια άλλη κατηγορία ασθενών όχι με γενετικούς παράγοντες κινδύνου, αλλά στα αρχικά στάδια της νόσου.