Νόσος Αλτσχάιμερ: Θετική γνωμοδότηση για την έγκριση νέου φαρμάκου στην Ευρώπη

H αρμόδια επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για να εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση ένα νέο φάρμακο για τα προβλήματα μνήμης και τη νόσο Αλτσχάιμερ.

Όπως ανακοίνωσε, το φάρμακο λέγεται λεκανεμάμπη (lecanebab) και θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Leqembi. Τον περασμένο Ιούλιο η Επιτροπή Ιατρικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) είχε κάνει αρνητική εισήγηση για την έγκριση του φαρμάκου για όλους τους ασθενείς με πρώιμη νόσο Αλτσχάιμερ.

Ωστόσο μετά από επανεξέταση της αρχικής απόφασής της αποφάσισε να εγκριθεί για ορισμένες υποομάδες των ασθενών.

Οι ομάδες αυτές, σύμφωνα με τον ΕΜΑ, είναι όσοι φέρουν μία ή καμία κόπια από το γονίδιο ApoE4 και οι οποίοι έχουν:

• Ήπια νοητική διαταραχή (προβλήματα μνήμης και σκέψης) ή
• Ήπια άνοια λόγω νόσου Αλτσχάιμερ (πρώιμη νόσος Αλτσχάιμερ)

Παρενέργειες στον εγκέφαλο

Οι ασθενείς που φέρουν μία ή καμία κόπια του συγκεκριμένου γονιδίου είναι λιγότερο πιθανό να παρουσιάζουν τις λεγόμενες ανωμαλίες σχετιζόμενες με το β-αμυλοειδές στις απεικονιστικές εξετάσεις (ARIA). Το β-αμυλοειδές είναι μία πρωτεΐνη που συσσωρεύεται στον εγκέφαλο των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ.

Οι ανωμαλίες ARIA είναι πιο συχνές σε όσους φέρουν δύο κόπιες από το γονίδιο αυτό. Επιπλέον, αποτελούν γνωστή, σοβαρή παρενέργεια του νέου φαρμάκου. Εκδηλώνονται με δύο τρόπους:

• Με οίδημα (πρήξιμο), δηλαδή συσσώρευση υγρού στον εγκέφαλο (ARIA-E)
• Με μικρές αιμορραγίες στον εγκέφαλο (ARIA-H)

Οι ανωμαλίες αυτές παρατηρούνται εκ φύσεως σε όλους τους ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ. Επιδεινώνονται όμως με φάρμακα όπως η λεκανεμάμπη, τονίζει ο ΕΜΑ.

Τι έδειξαν οι μελέτες για το φάρμακο

Η επιτροπή CHMP φρονεί ότι στις συγκεκριμένες ομάδες ασθενών που επέλεξε, το φάρμακο έχει δυνητικά οφέλη που υπερτερούν σαφώς των δυνητικών κινδύνων. Μελέτες έχουν δείξει ότι το φάρμακο μπορεί να επιβραδύνει την εξέλιξη των συμπτωμάτων της νόσου.

Στην επαναξιολόγησή του, η CHMP εξέτασε ξεχωριστά τις επιδράσεις που έχει το φάρμακο στις υποομάδες αυτές, έναντι όλων των ασθενών. Οι αναλύσεις έδειξαν ότι στους ασθενείς που παίρνουν το φάρμακο:

• Οίδημα (ARIA-E) εκδηλώνει το 8,9% των ασθενών με μία ή καμία κόπια του γονιδίου ApoE4. Το αντίστοιχο ποσοστό σε όσους έχουν δύο κόπιες είναι 12,6%
• Αιμορραγίες (ARIA-H) εκδηλώνει το 12,9% των ασθενών με μία/καμία κόπια του γονιδίου και το 16,9% με δύο

Όσον αφορά την αποτελεσματικότητα, μετά από 18 μήνες θεραπείας οι ασθενείς που είχαν λάβει το φάρμακο είχαν μικρότερη επιδείνωση των συμπτωμάτων τους έναντι όσων είχαν πάρει μία ανενεργό ουσία (εικονικό φάρμακο).

Η λεκανεμάμπη είναι ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που ενώνεται με το β-αμυλοειδές, μειώνοντας τις πλάκες που δημιουργεί στον εγκέφαλο.